Le Scid, cioè le immunodeficienze combinate gravi, non sono altro che un gruppo di malattie che provocano un difetto di produzione dei linfociti T e B, cellule implicate nel rafforzamento del nostro sistema immunitario. I bambini affetti da una di queste malattie solitamente non mostrano alcunché di anomalo durante i primi mesi di vita, poiché lì per lì gli anticorpi trasmessi dalla madre durante l’allattamento gli sono sufficienti per una crescita sana. Accade però che al termine di questo periodo di tempo, i bambini malati di una immunodeficienza comincino ad essere vittime di infezioni da cui non riescono a guarire con facilità.
Il caso più eclatante di tutti prende il nome di malattia dei bambini bolla. Si tratta di una condizione che costringe i bimbi che ne soffrono a vivere isolati in un ambiente incontaminato e sterile, e che li ponga a debita distanza dall’ipotesi di essere contagiati da un qualche virus o da una qualche infezione. Il termine “bolla” richiama infatti la famosa “bolla di vetro” dentro cui, di fatto, questi bambini sono costretti a trascorrere una buona parte della loro vita.
Ma potrebbe esserci una inversione di rotta, perché la Commissione Europea ha autorizzato la prima terapia genetica con cellule staminali che verrà presa in carico proprio per curare quei pazienti affetti dalla malattia ADA-SCI.
Strimvelis, al via la terapia per i bambini bolla
La terapia, che è stata ribattezzata col nome Strimvelis, permetterà ai bambini affetti da questa immunodeficienza di poter avere un trattamento con cellule staminali nel caso in cui non dovessero esserci donatori compatibili. Si tratta di un passo di fatidica importanza visto che parliamo della prima terapia in assoluto a ricevere un approvazione su questo fronte da parte dell’Unione Europea. Ma esattamente in cosa consiste?
La terapia Strimvelis si basa sulle cellule prelevate dal midollo osseo del bambino malato che, una volta prelevate tramite l’aiuto di un vettore, vengono poi adoperate per creare una copia formale del gene di ADA. Una volta modificate, le cellule corrette con il gene ADA giusto vengono reinserite nel paziente affinché facciano ritorno nel midollo osseo e comincino a funzionare come dovrebbero.
